AI制药新范式：寻明生科开源模型加速抗体药物开发
在AI驱动的药物研发赛道中，真正的核心竞争力从来不是算法的表面花哨程度，而是谁能更高效地打通数字世界与真实生物实验的连接——让AI模型从海量数据中学习规律，再用真实实验的反馈持续迭代优化，最终实现从分子设计到药物开发的全流程加速。
二十多年前，一款后来彻底改变血液肿瘤治疗格局的化合物在实验室中诞生。最初它只是一个用于研究细胞信号通路的工具分子，几经转手后最终成为了年销数十亿的重磅抗癌药物伊布替尼。这段充满偶然性的研发历史，如今因为AI技术的发展有了全新的解读视角：如果当年的研发团队拥有今天的AI辅助工具，这款药物的研发周期会不会大幅缩短？那场让企业获利颇丰的“意外收获”，是否还会重演？
进入后AlphaFold时代，AI药物发现已经从“预测已知分子结构”的阶段，进阶到“设计全新功能分子”的新赛道。不少前沿企业已经开始用专属的药物设计引擎约束分子生成范围，让AI产出的候选化合物更贴近成药的标准，不再漫无目的地随机生成分子。据行业观察，当前已经有机构能够借助AI平台更快地将分子推进至人体试验阶段，且成功率显著提升，这与仅仅几年前的行业现状截然不同。
就在这个行业快速发展的节点上，一家专注于AI驱动生物药物研发的企业完成了大额B系列融资，距离上一轮融资仅过去四个月，资本的快速加注印证了赛道的热度。这家企业真正的目标并非只是打造一款更精准的生物基座模型，而是搭建一套横跨数字与生物世界的完整药物发现基础设施：通过真实实验的持续反馈，让模型在迭代中不断优化分子设计能力。
该企业相关负责人表示，他们正在用类似大语言模型的思路重构药物研发流程，就像用新能源汽车的思路重新打造传统燃油车一样，把传统的线性研发模式变成闭环的迭代体系。
为何抗体成为AI制药的新赛道
几年前，AI制药还多聚焦于小分子药物研发，但到了2026年，生成式蛋白与抗体设计已经成为新的行业热点，越来越多的前沿企业开始将AI直接用于大分子药物的开发。抗体药物凭借已经被行业验证的临床价值和商业潜力，成为了各家布局的重点，不少企业甚至开始攻坚传统抗体开发中极具挑战的靶点。
为何行业会集体转向抗体药物？首先，抗体作为已经成熟的药物形式，已经诞生过多款年销超百亿美元的重磅药物，其临床价值和市场空间已经得到充分验证。但随着单抗向双抗、多特异性抗体发展，研发需要同时优化亲和力、特异性、稳定性等多个指标，传统的人工试错模式已经难以应对快速膨胀的搜索空间，而这正是AI技术的优势所在。
此外，抗体的序列可以直接编码进DNA，配合成熟的合成、测序与表达技术，能够以极低的成本批量生成候选抗体并进行高通量测试，让“AI大规模搜索+实验快速筛选”的模式成为现实。相比之下，小分子药物的研发则面临更多挑战：即使在计算机中设计出理想的分子，实际合成的成功率往往很低，且每个分子都需要专属的合成路线，成本高昂。
更深层的差异还在于数据基础。蛋白质、DNA与RNA是自然进化留下的海量数据宝库，其中蕴含着AI模型可以学习的底层规律。不少企业观察到，随着训练数据量与模型规模的提升，蛋白质表征与设计的能力会持续增强，这意味着生物AI领域仍有巨大的发展空间。而小分子领域则尚未出现明显的规模效应，一方面可能是因为还未找到适配小分子的模型架构，另一方面则是因为小分子的历史数据多来自数十年的人工探索，数据碎片化且依赖于特定的研发路径，难以让模型抽象出跨项目的通用规律。
干湿闭环：为基座模型搭建数据发电厂
传统的AI制药模式多停留在“干实验”阶段：在计算机中预测、筛选分子，再交给后续实验验证，但这种模式对真实研发的商业价值有限——计算机中完美的分子，在真实生物体中往往会出现合成困难、毒性、代谢不稳定等问题。生命科学的研发终究依赖真实世界的反馈：AI可以提出候选分子，但分子的最终效果必须通过湿实验来验证。
而湿实验不仅是对候选分子的“判卷”，还能主动生成公开数据中稀缺的功能数据。这也是为什么这家企业将高通量湿实验平台作为基础设施的核心部分，与算力、基座模型放在同等重要的位置。实验产生的真实结果可以反馈给模型，告诉模型哪些设计有效、哪些失败，从而形成“模型设计-实验验证-数据回流”的闭环，也就是干湿实验闭环。
为了让这个闭环高效运转，这家企业搭建了以单细胞微流控为核心的高通量实验体系。传统的抗体测试多依赖96孔板等方式，需要先表达制备足够量的分子再逐个测试，而微流控平台将反应体积缩小了百万倍，单个细胞产生的抗体量就足以提供功能检测信号。这使得实验规模从单次几十上百个候选，提升到并行运行百万甚至千万级的反应，同时试剂消耗大幅降低，单个分子的表征成本下降数个数量级。
该企业已经在海外搭建了多个大型超高通量实验室，这些实验室就像为基座模型配套的“数据发电厂”，源源不断地将真实实验的结果送回计算端，让模型持续迭代优化。这套系统同时运行着两个闭环：一个是筛选更优质药物候选的大闭环，另一个是通过实验数据回流持续升级基座模型的小闭环。
药物发现引擎：从零设计分子的核心技术
这套系统的核心是该企业自研的生物基座模型，定位为专属的药物发现引擎。它不仅能预测蛋白质结构，还能参与抗体-抗原复合物预测、分子相互作用建模、从头分子设计以及候选优化等全流程药物研发任务。也就是说，它不仅能回答“这个分子长什么样、会如何结合”，还能反向设计出能够实现目标相互作用的全新分子。
要实现这一点，首先需要准确理解多个分子之间的相互作用。以抗体设计为例，仅知道抗体和抗原的静态结构远远不够，更重要的是预测两者的结合位点、接触方式以及界面原子的相互作用，这也是该模型重点打磨的多分子共折叠能力。该企业曾推出开源的药物发现工具，将部分底层能力对外开放，让外部研究者可以直接测试验证。第三方评测显示，在公开的抗体-抗原复合物预测基准上，该工具的表现优于同类主流模型。
该模型的另一个核心优势是对生物分子表征方式的重构。多数蛋白质模型以氨基酸残基作为基本建模单元，而这款全原子生物分子基础模型选择了更精细的粒度：保留全原子的三维信息，同时将蛋白质的主链和侧链拆分为不同的建模单元。主链构成蛋白质的基本骨架，决定整体的折叠与空间形态；侧链则携带不同氨基酸的化学性质，直接参与分子间的静电、疏水作用以及界面形成。
这种表征方式让模型能够更贴近真实的分子世界，对于抗体设计尤为关键——抗体与抗原的结合最终取决于原子尺度的空间匹配与相互作用，只有准确理解主链与侧链的作用，才能从预测结构进阶到反向设计新分子。同时，这种精细的表征方式也提升了数据利用效率，弥补了生物领域高质量数据稀缺的问题。据介绍，开源版本的工具参数规模已达7亿，是同类模型的两倍多，内部使用的闭源模型参数规模更是达到开源版本的两到三倍，训练数据规模超过千亿Token，并使用高性能计算集群进行训练。
第三个关键技术点是将结构预测与从头分子设计整合进统一的训练框架，让模型不再只是解释已有分子，而是能够创造全新的分子。但结构合理并不等于功能有效，一个抗体即使结构稳定、结合靶点准确，也未必能产生预期的细胞功能，最终具备理想的药物性质。因此，该模型再次与干湿实验闭环结合：模型持续提出并优化新的分子设计，高通量湿实验将这些设计放回真实生物系统中验证功能，再将成功与失败的数据重新送回模型，实现计算与真实生物世界的深度连接。
商业模式：既卖引擎，也卖药
开源工具推出之后，不少人好奇：既然底层模型是核心技术资产，为何要免费对外开放？其实在通用AI领域，模型本身可以通过API、订阅等方式变现，但制药行业的逻辑有所不同。药企愿意支付高额费用购买的，往往不是单次的模型调用，而是经过充分验证、可以继续推进开发的药物资产。
抗体药物的研发与资产交易链条已经相对成熟，不少项目在积累足够的临床前数据后就可以进入授权或交易环节，最快可以将从立项到形成可交易药物资产的周期压缩至一年左右。基于这一行业特质，这家企业构建了“既卖引擎，也卖药”的商业模式。
“卖引擎”指的是依托基座模型的能力，为药企提供技术合作与定制化开发服务，而开源的战略意图则是让潜在客户能够在真实的研发环境中亲自验证这套AI系统的效果。尽管已有大型药企将开源工具引入内部研发体系，但该企业并不担心直接复制模型，因为开源的只是特定时间点的模型版本，而持续升级模型的能力、高通量实验体系以及内部功能数据都留在企业内部。就像即使拿到先进的汽车零部件，传统车企也无法立刻复制完整的新能源汽车体系。
“卖药”则是指利用模型与实验平台持续生成具有差异化的候选分子，在临床前或更后期阶段通过授权、管线合作等方式与大型药企交易。目前该企业已有多条管线在研，其中多款药物即将进入临床阶段，首款针对自身免疫疾病的候选抗体已完成临床前研究，计划在年内启动临床试验。同时，该企业的技术合作也在向更深的药物资产合作方向推进，过去两年已实现千万美元级的商业收入。
迈向生物世界模型
如果说当前的AI制药只是在已知的研发地图上跑得更快，那么未来的探索将进入真正的无人区。比如在成熟靶点上快速优化分子，虽然能提升研发效率，但本质上仍是存量市场的竞争。真正的机会藏在尚未进入药企管线的未知领域：AI能否从海量的自然序列、组学数据与实验结果中发现人类尚未理解的生物规律？能否找到全新的疾病机制与靶点，甚至重新打开那些被认为“不可成药”的空间？
这正是该企业探索“生物世界模型”的初衷。当前的生物基座模型还只能回答分子结构、相互作用等静态问题，而生物世界模型则试图预测当我们向生命系统投入干预时会产生怎样的结果。要掌握这种类似“造物”的规律，仅靠静态的3D结构远远不够，模型需要“观察”海量的真实动态反馈：干预、扰动与结果，真正理解生命运转的底层法则。到那时，AI将不再只是缩短研发周期的工具，而是人类探索未知生命科学领域的重要指引。
