央视十骏AI制药企业水木分子：对话式AI赋能新药研发
AI行业的明星企业更迭不断，从“AI四小龙”到“大模型六小虎”，每次都能催生一批行业标杆。而这次，一场全国性的AI创业选拔活动，让一家专注AI生物制药的企业脱颖而出。经过1200家参赛企业的层层筛选，“中国AI创业十骏”榜单正式公布，其中唯一上榜的AI制药企业，就是水木分子——这家企业凭借AI与药物研发的深度融合，成为行业内的新锐力量。
成立仅三年的水木分子，由张亚勤院士创办的清华AIR孵化，聂再清教授担任首席科学家，是AI制药领域中各类AI模块布局最全面、推进速度最快的企业之一。它瞄准的是药物研发的核心痛点：药研专家积累的数十年经验，如何才能真正与AI结合，发挥价值？
水木分子团队给出的答案是“对话式AI原生”。从2023年起，团队就致力于打通自然语言与生物语言的壁垒，打造了对话式药物研发平台；更进一步，他们将专家通过对话描述的研究方法，整理成AI智能体可随时调用的技能包，同时推进针对自身免疫疾病和肿瘤的创新药管线，把平台能力应用到自身研发决策、分子设计和项目运营的全流程中。
这种多管齐下的思路，折射出水木分子乃至整个行业的判断：当生物制药遇上AI，自然语言交互能让专家的经验与判断，和大模型的高效知识推理、全原子端到端分子设计能力紧密结合，带来极致的研发效率，最终转化为中国创新药的临床进展与成功率。
药物研发的四代范式跃迁
水木分子COO邢杰曾提到，医药行业流传着“三十定律”：一款新药诞生平均耗时10年、投入超10亿美元，成功率却不足10%。这一难题远不止找到结合靶点的分子，创新药进入人体后的分布、疗效、副作用、获益人群等问题，都需要建立完整证据链，而传统研发过程中，一半依赖经验判断，难以复制，也很难直接用于AI训练。
在聂再清看来，过往AI药物研发项目的核心隔阂就在于此：模型可以预测结构、生成分子并排序，但研究者未必理解排序依据，也难以反馈顾虑，专家与算法之间缺少持续协作的通道。
水木分子由此提出药物研发的四阶段划分：传统药物设计方法→计算机辅助药物设计→AI辅助药物设计→对话式药物研发。
传统药物设计方法是最早期依赖实验积累与专家判断的研发模式；计算机辅助药物设计阶段，计算机开始承担部分计算和模拟工作；AI辅助药物设计阶段，AI被用于性质预测、分子生成等任务，但专家经验与小模型时代的AI难以有效融合；对话式药物研发则推进到专家通过自然语言对话参与任务规划、执行与结果修正，将专家经验与AI的高通量文献阅读、高效计算推理、高质量分子设计筛选能力结合，形成人机协同的研发模式。
专家提出目标，大模型拆解任务并调用工具，再将结果反馈给专家，多轮交互后，专家经验得以高效参与AI制药的每一步。在机器还未掌握完整信息的当下，对话式交互让专家与AI的联结成为可能，这也是极具前瞻性的代际划分。
对话式药物研发平台是水木分子2023年提出的，如今海外同类产品也在探索相近方向，行业竞争已从单模型预测能力，进化到整套科研工作的组织能力，核心在于谁能抢先成为药物研发的智能体操作系统入口。
平台管线双轮驱动
要让AI真正发挥作用，首先要明确专家经验的分布：有的写在论文和数据库中，可直接调用；有的体现在专家对项目的判断里，需要日常交互承接；还有的可沉淀为可复用的工作流。水木分子将这些经验接入模型与任务，形成从模型底座向上延伸的交互体系。
让论文知识参与下一次设计
以抗体突变优化为例，专家描述功能目标，模型需处理氨基酸序列与空间结构，这中间的语言断层需要将相关知识融入基座模型。2023年，水木分子与清华AIR联合推出生物医药多模态大模型，探索自然语言与分子、蛋白质等生物数据的对齐，研究者可围绕生物数据提问，建立文字知识与研究对象的联系。
其中的生物医药多模态大模型是全球首个开源可商用的百亿参数多模态生物医药大模型，在基准测试中位列行业第一梯队。突变蛋白质语言模型将突变影响的文字描述与蛋白质突变对应，既探索突变带来的变化，也根据目标提出候选突变；结构进化模型将结构信息引入突变优化，让候选搜索考虑空间约束；功能性蛋白质设计模型关注蛋白质序列与结构的协同设计，抗体从头设计模型探索全原子端到端的抗体设计。
这些努力解决了蛋白质设计中“顾此失彼”的矛盾：修改氨基酸可增强结合能力，却可能干扰折叠；增加结构刚性可提高稳定性，却可能牺牲功能适配性。从文献提取知识，到将功能目标转化为模型设计依据，专家的研究成果由此获得参与后续研发的入口。
知识图谱用于组织领域知识及其关联，让每一个回答都可追溯；专家通过提示词补充目标、约束和疑问，智能体规划任务、调用工具并返回结果，专家再调整，经验由此深度参与计算过程。模型吸收整理后的知识数据，对话补充任务上下文，让专家与AI形成双向赋能：专家使用AI，AI用专家的判断组织工作。
让单次指导变成可复用的方法
专家带着AI完成一次任务后，下次遇到类似项目是否要从头开始？水木分子将答案转化为技能包：专家经验也体现在研究方法中，比如需核对的证据、分析时机、筛选条件、复核步骤等，这些可被整理为可重复调用的技能。
今年发布的首批技能包涵盖45项专业技能，覆盖生物化学、药物研发、蛋白质分析、单细胞组学、工具调用五大类；技能创建工具让专家参与工作流创建，研究者通过对话说明任务意图，系统辅助组织流程，经数据验证后形成可复用的技能。这让专家的一次指导，成为持续可用的方法。
让真实任务检验协作效果
这套思路最终要在真实任务中落地，对应两种产品模式：面向企业的对话式药物研发平台，和面向科研人员的水木知了。前者自上而下，企业采购后推动应用；后者自下而上，更适合科研团队。
对话式药物研发平台有三个核心模块：洞察模块帮助专家回答立项前的问题，比如靶点是否值得开发、药物能治疗哪些患者，整合疾病机制、临床需求、研究证据等信息，由多个智能体协作整理；发现模块负责分子设计与虚拟筛选，专家提出目标，平台组织计算与筛选，结果进入研究者判断；试验模块将支持延伸到临床开发，提升效率与成功率。
对话式药物研发平台的核心价值，是让生命科学家无需学习编程或反复沟通，就能拥有真正懂药的AI团队，大幅降低沟通成本，提升研发效率。以水木分子的自身免疫领域双特异性抗体项目为例：立项阶段用洞察模块分析疾病领域、竞争形势和研究证据，分子设计阶段用发现模块，仅用7个月就完成了从立项到临床前候选分子确认的流程，而传统方法需要12-24个月。
这一项目不仅验证了平台的效力，也为平台提供了反馈：计算建议是否成立，未成立的部分如何调整，这些问题会回到研发团队，专家经验由此参与下一轮设计，形成平台与管线的双向驱动。
目前，对话式药物研发平台已在多家外部客户落地：与国内大型药企合作共创研发智能体平台，嵌入企业工作流；与生物技术公司合作打造端到端的AI原生研发流程，让团队聚焦方向研判；与CRO合作改造CMC运营、临床试验等流程；与跨国药企合作推进临床运营、申报等工作。
商业化与开源理念共存
水木分子类似海外的同构实验室，同样是AI原生公司，采用平台服务与自有管线并行策略，由顶尖AI机构孵化，算法科学家主导。但水木分子更侧重大分子管线与技术开源，商业化上，平台与管线双轮驱动，2026年是商业放量阶段，以标准化产品为主，定制项目为辅，预计收入是去年的3-4倍，管线开发与商务拓展将在明年推进。
水木分子的选择是将对话式智能体与抗体等大分子药物研发结合，让AI深入参与序列设计、结构分析与分子优化，这让AI的参与深度与价值释放更显著，扩大了AI原生路径的优势。
支撑这一切的是跨AI与制药的团队：张亚勤、聂再清等带来AI研究与产业化经验；曾任药明生物副总裁的王卓智参与300多个创新药项目；潘琦在多家药企积累了药物研发与AI应用经验；邢杰曾任药明康德副总裁，负责医药行业数智化与商业化。这些经验的融合，让AI原生研发真正扎根。
水木分子的愿景是让每一位药研专家都拥有懂药的AI智能体团队，让创新药更普惠，助力中国新药从跟跑到领跑。而更值得期待的是，这些技术最终能为患者带来更好的药物——实验室是起点，患者才是研发的最终目的地。
